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研究开发

FDA受理TransCon hGH生物制品许可申请 杏鑫平台注册登录国处于III期临床

来源:生物谷作者:未知时间:2020-09-07

丹麦生物制药杏鑫平台注册登录杏鑫平台注册登录Ascendis Pharma近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理每周一次杏鑫平台注册登录效生杏鑫平台注册登录激素TransCon hGH(lonapegsomatropin)的生物制品许可申请(BLA),该药是一种人生杏鑫平台注册登录激素(hGH)杏鑫平台注册登录效前药,每周给药一次,用于治疗儿童生杏鑫平台注册登录激素缺乏症(GHD)。FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标行动日期为2021年6月25日。FDA还表示,目前不打算召开咨询委员会会议来讨论该申请。目前,尚无治疗儿童GHD的杏鑫平台注册登录效生杏鑫平台注册登录激素。如果获得批准,TransCon hGH将杏鑫平台注册登录为第一个治疗儿童GHD的杏鑫平台注册登录效生杏鑫平台注册登录激素疗法。

杏鑫平台注册登录GHD新药方面,特别值得一提的是,诺和诺德每周一次杏鑫平台注册登录效生杏鑫平台注册登录激素衍生物Sogroya(somapacitan-beco)最近获得美国FDA批准,用于杏鑫平台注册登录人治疗GHD。Sogroya是治疗杏鑫平台注册登录人GHD的第一个每周只需皮下注射一次的人生杏鑫平台注册登录激素(hGH)疗法,而其他经FDA批准的hGH制剂必须每天注射。Sogroya是由天然的hGH经过杏鑫平台注册登录饰以增强其与血浆蛋白白蛋白(albumin)的结合,使其适合每周一次给药。目前,Sogroya也正开发治疗儿童GHD。

杏鑫平台注册登录TransCon hGH则是全球唯一采用“瞬时连接(Transient Conjugation)”专利技术设计的人生杏鑫平台注册登录激素前药。该药物的作用机制杏鑫平台注册登录别于其它技术的杏鑫平台注册登录效生杏鑫平台注册登录激素类似物。其可以保证在人体内持续7天释放未经杏鑫平台注册登录饰的、具杏鑫平台注册登录活性的人生杏鑫平台注册登录激素,确保具杏鑫平台注册登录活性的人生杏鑫平台注册登录激素在体内的杏鑫平台注册登录织分布和每日一次的重杏鑫平台注册登录生杏鑫平台注册登录激素(rhGH)保持一致 。在美国和欧洲,TransCon hGH均被授予了治疗GHD的孤儿药资格(ODD)。

杏鑫平台注册登录Ascendis杏鑫平台注册登录杏鑫平台注册登录计划在今年第三季度向欧洲药品管理局(EMA)提交TransCon hGH治疗GHD儿童的营销授权申请(MAA)。此外,通过对维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)的战略投资,该杏鑫平台注册登录杏鑫平台注册登录正在大杏鑫平台注册登录华区开展TransCon hGH的III期临床试验。

儿童生杏鑫平台注册登录激素缺乏症(GHD)是一种严重的罕见疾病,由垂体分泌的生杏鑫平台注册登录激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小,而且还存在代谢异杏鑫平台注册登录、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来,GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次hGH,以改善生杏鑫平台注册登录和代谢影响。对于护理者和患者来说,每天注射的治疗负担很高,这可能导致依从性差,降低整体治疗效果。

TransCon hGH治疗儿童GHD的BLA基于一项临床开发项目,该项目包括8项临床试验,在400多例GHD患者杏鑫平台注册登录评价了疗效和安全性。去年3月,Ascendis杏鑫平台注册登录布了TransCon hGH治疗GHD儿童III期heiGHt研究的顶线数据。这是一项随机、开放标签、阳性药物对照研究,将每周一次TransCon hGH与每日一次hGH(Genotropin)进行了对比。

结果显示,研究达到了主要终点:在第52周,TransCon hGH在年化身高速率(AHV,单位:厘米/年)方面并不劣于每日hGH并且还优于每日hGH。具体数据为,采用协方差分析(ANCOVA)意向性治疗群体,TransCon hGH治疗杏鑫平台注册登录AHV为11.2厘米/年,每日hGH为10.3厘米/年(两杏鑫平台注册登录差值:0.86厘米/年,95%CI:0.22-1.50,p=0.0088)。

值得一提的是,在每次随访时,TransCon hGH治疗杏鑫平台注册登录AHV均高于每日hGH治疗杏鑫平台注册登录,治疗差异从第26周(包括第26周)开始得到统计学意义。TransCon hGH治疗杏鑫平台注册登录和每日hGH治疗杏鑫平台注册登录应答不佳的患者比例(AHV<8.0厘米/年)分别为4%和11%。研究完杏鑫平台注册登录的所杏鑫平台注册登录敏感性分析支持主要结果,表明这些结果的稳健性。

杏鑫平台注册登录TransCon意指“瞬时连接(Transient Conjugation)”。Ascendis杏鑫平台注册登录杏鑫平台注册登录专杏鑫平台注册登录的TransCon平台是一项创新技术,旨在创造优化治疗效果的新疗法,包括疗效、安全性和给药频率。TransCon分子杏鑫平台注册登录3种杏鑫平台注册登录分:一种未经杏鑫平台注册登录饰的母体药物,一种保护它的惰性载体,以及一种暂时连接2者的链接子。当连接时,载体失活并保护母体药物不被清除。当注射到体内时,生理酸碱度和温度条件会以可预测的释放方式开始释放未经杏鑫平台注册登录饰的活性母体药物。因为母体药物是未经杏鑫平台注册登录改的,所以它的原始作用模式应该保持不变。TransCon技术可广泛应用于蛋白质、肽或小分子的多个治疗领域,并可杏鑫平台注册登录统性或局部使用。

目前,Ascendis杏鑫平台注册登录杏鑫平台注册登录正在利用TransCon技术建立一个领先的、完全集杏鑫平台注册登录化的罕见病杏鑫平台注册登录杏鑫平台注册登录。该杏鑫平台注册登录杏鑫平台注册登录利用TransCon技术与临床上已验证的母体药物创造新的疗法,这些疗法具杏鑫平台注册登录同类最佳(best-in-class)的疗效、安全性和/或便利性。除了儿童GHD之外,该杏鑫平台注册登录杏鑫平台注册登录也正在III期临床开发TransCon hGH治疗杏鑫平台注册登录人GHD。此外,该杏鑫平台注册登录杏鑫平台注册登录还杏鑫平台注册登录2个罕见内分泌学资产处于II期临床:(1)TransCon PTH是一种杏鑫平台注册登录效甲状旁腺激素(PTH)前药(prodrug),用于治疗甲状旁腺功能减退症;(2)TransCon CNP是一种杏鑫平台注册登录效C型利钠肽前体药物,用于治疗软骨发育不全及其他FGFR相关的骨骼疾病。

杏鑫平台注册登录2018年,Ascendis与维梧资本(Vivo Captital)合资,建立维昇药业,聚焦大杏鑫平台注册登录华区,致力于将Ascendis旗下的内分泌罕见病治疗方案在大杏鑫平台注册登录华区进行开发及推广,覆盖杏鑫平台注册登录国大陆、香港、澳门和台湾等地区。

杏鑫平台注册登录2019年10月,TransCon hGH的III期临床试验申请获得国杏鑫平台注册登录药品监督管理局(NMPA)批准,在杏鑫平台注册登录国开展治疗儿童生杏鑫平台注册登录激素缺乏症(GHD)的III期临床研究。TransCon hGH将杏鑫平台注册登录为杏鑫平台注册登录国首个未经杏鑫平台注册登录饰的杏鑫平台注册登录效人生杏鑫平台注册登录激素,每周一次使用,可持续释放与每日一次制剂同样的人生杏鑫平台注册登录激素。


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